Antes de realizar cualquier estudio clínico en personas, los médicos deben demostrar que su teoría sobre el modo en que funciona el tratamiento es correcta. Esta teoría se denomina hipótesis de investigación. La comunidad de investigación se refiere a esta etapa, que se lleva a cabo en un laboratorio, como investigación preclínica. A menudo, les lleva años a los médicos transformar la información de esta etapa en un tratamiento nuevo. Luego de que una investigación clínica temprana sugiere que un fármaco nuevo podría funcionar.

En algunos casos, la investigación sugiere que el tratamiento podría ser un tratamiento eficaz contra el cáncer. Esta etapa incluye estudios para obtener más información sobre el tratamiento.

Cada fase describe la información que los médicos recopilan sobre un tratamiento nuevo en un estudio clínico, que incluye; la dosis, la seguridad y cuán bien actúa el tratamiento.